Bu kurs ile mevcut genetik tedavi teknolojileri ile hedeflediğiniz nadir hastalık özelinde kullanabileceğiniz yaklaşımlar ile ilgili bilgi edineceksiniz. Genetik tedavi yaklaşımları içerisinde Gene augmentation therapy, CRISPR gen düzenleme, suicide gene (intihar geni), human artificial chromosome (yapay insan kromozomu) ve anti sense oligonükleotit (ASO) tabanlı yaklaşımlar ele alınacaktır. Aynı zamanda mevcut onaylı genetik tedaviler olan Luxturna (Retinitis Pigmentosa), Zolgensma ve Spinraza (SMA) ve diğer tedaviler kapsamında kullanılan yaklaşımlar detaylı olarak incelenecektir. Son olarak genetik tedavi yaklaşımlarında karşılaşılan zorluklar ve genetik tedavi projeleriniz öncesi nelere dikkat etmeniz gerektiğini ders boyunca tartışacağız.
i.Gen Tedavisi: Giriş ve Yöntemler
ii.Gen Terapi Stratejileri
iii.Gen Tedavisi Yöntemleri
iv.Gen Hedefleme ve Genetik Tasarım
v.Hastalıkların Tedavisinde Gen Tedavisi
vi.Gen Terapisinde Karşılaşılan Zorluklar
RaDiChal’in vizyonu,
«tedavi edilemez sanılan»
genetik hastalığa sahip dünyadaki >65 milyon insana
tek seferde iyileşme
«one-shot cure» sağlamak için
kalifiyeli uzman eğitimlerinden başlayarak; katma değerli ürünler geliştirmekdir.
Tanı konulmuş yaklaşık yedi bin nadir hastalık bulunmasına rağmen; bunlardan sadece %5’ten azının tedavi edilebildiği düşünülmektedir. Bu sebeple, yaşam kalitesini düşüren ve ömrü kısaltan genetik bozuklukların sebep olduğu nadir hastalıkları olan bireyler için gen terapi yöntemlerine ihtiyacın ne denli yüksek olduğu tartışılmazdır. Gen terapisi; kalıtsal / ailesel nadir hastalıklardan muzdarip bir kişinin, genomundaki bozuk bir geni tamir etmek veya fonksiyonel özelliğini devam ettirmek için kişinin genetiğinin bir bölümünü değiştiren bir teknik olarak kabul edilmektedir. 2000’li yılların başında sağlıklı insan genom şifresinin ortaya konulmasıyla birçok hastalığın altında yatan genetik bozukluklar gün yüzüne çıkmış ve bu hasarlı DNA dizilerini tamir etmek üzere gen terapi yöntemlerinin geliştirilmesi hız kazanmıştır. ‘Mutasyona uğramış genlerin yerini alacak ve doğal işlevini yerine getirecek sentetik gen kopyalarının viral veya viral olmayan transfer metotlarıyla hastanın hedef hücrelerine nakledilebilmesi’ olarak tanımlanabilecek gen terapi metodunun, ilaçlara veya alternatif tıp tedavilerine kıyasla tek seferde iyileşmenin (single-shot therapy) başarılması noktasında çok önemli bir avantaja sahip olduğu söylenebilir. Bu sebeple ilaç ve biyoteknoloji şirketleri de son yıllardaki tedavi araştırmalarını özellikle gen terapisi alanına odaklamaktadır.
