Bu yol haritası, hücre ve gen tedavilerinin (viral ve viral olmayan) geliştirilmesi, değerlendirilmesi ve ticarileştirilmesi için temel faaliyetleri ve hususları özetleyen basitleştirilmiş bir iş akışı sağlar ve bunların kliniğe etkili bir şekilde çevrilmesini kolaylaştırır.

Terapötik Tasarım ve Planlama: Hücre ve Gen Tedavisi çevirisinin ilk aşaması, terapötik tasarım ve planlama olmalıdır. Bu, karşılanmamış bir klinik ihtiyacı karşılama fikrinden ve bunu sağlamak için bir gen/hücre tedavisi vektörünün tasarımından oluşur. Diğer hususlar arasında Fikri Mülkiyet (IP), finans ve Hasta ve Halkın Katılımı (PPI) yer alır.

Laboratuvar Değerlendirmesi: Laboratuvar değerlendirmesi, araştırma sınıfı hücre ve gen tedavisi vektörlerinin geliştirilmesini sağlar. Göz önünde bulundurulması gereken hususlar, kavram kanıtı ve düzenleyici tavsiyeyi içerir.

Klinik Öncesi Çalışmalar ve Mevzuat Başvuruları: İşi dışarıdan temin ederken hangi Sözleşmeli Araştırma Kuruluşunun (CRO) birlikte çalışacağını düşünürken düşünülmesi gereken birçok faktör vardır. Projeniz için hangi CRO'nun en uygun olduğuna karar vermek için Çeviri Araştırma Ofisi'nin (TRO) uzmanlığından yararlanın.

Erken Faz Klinik Çalışmalar ve Klinik Değerlendirme: Hastalarda kavram kanıtını incelemek için faz I/II klinik denemeler yoluyla klinik değerlendirme için etik ve mevzuata uygunluk gereklidir. Ticari Kabul Edilme, terapötiklerin hızlandırılmış gelişimini, ticarileştirilmesini ve benimsenmesini kolaylaştırmak için stratejik platform ortaklıklarını uygulamak ve büyütmektedir.

Genetik Tedavi Proof-of-Concept Eğitim Programı

•Tedavi Kalite Kontrol Basamakları

•Genetik, Metabolik ve Biyokimyasal Testler

•Genetik Tedavide Kritik Deneysel Yöntem Araçları